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小核酸药物投资价值评估报告(贷款可研)-中金企信编制
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小核酸药物投资价值评估报告(贷款可研)-中金企信编制


该项目建设规划总占地面积400亩,规划总建筑面积为266800.00㎡。土地购置费用5400万元,建筑工程费70165.00万元,设备购置及安装费用8000.00万元,工程建设其他费用8948.77万元。

项目估算总投资(含流动资金)125009.30万元,其中:固定资产投资93650.87万元(包括建筑工程费70165.00万元,设备购置费8000.00万元,工程建设其他费用8948.77万元,预备费用6537.10万元);流动资金31358.43万元。

小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达,主要包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、单向导RNA(sgRNA)和适配体等,其中目前应用较多的是siRNA、ASO和适配体。

反义寡核苷酸主要分为间歇性和空间位阻型。间隙型反义寡核苷酸与靶mRNA高亲和力结合,形成RNA-DNA双链,并参与RNaseH介导的mRNA降解;空间位阻型反义寡核苷酸通过外显子跳跃或外显子插入调控功能性靶基因表达,或通过靶向并掩蔽靶mRNA的AUG起始密码子来阻断翻译起始。siRNA与AGO2形成RISC复合物从而抑制靶mRNA的翻译水平。

全球小核酸药物市场已迈入商业化集中兑现期,规模增长势能持续释放。2024年,全球小核酸药物市场规模达52.47亿美元,据预测,到2033年这一规模将攀升至467亿美元,期间复合年增长率高达25%。按类型分布来看,siRNA市场占比逐步提升,2019年为2亿美元(占比7%),2024年增长为24亿元美元(占比为44.5%),增长势头迅猛,未来siRNA药物有望成为小核酸中的主流细分。

2019-2034E全球小核酸市场规模(亿美元)

 

数据整理:中金企信国际咨询

截至2025年上半年,全球共有22款小核酸药物获批上市(含已撤市品种),包括13款ASO药物、7款siRNA药物以及2款配体类药物(表1)。从分类来看,ASO药物占比最大,共有13款药物上市,占比达到59.09%;其次是SiRNA药物,共有7款药物上市,占比达到31.81%。从适应症来看,共有17款药物针对遗传罕见病,3款针对眼科疾病,1款针对心血管疾病,1款针对血液肿瘤并发症。适应症分布呈现“罕见病主导、多领域突破”格局。由此可见小核酸药物的临床应用正在逐渐探索罕见病以外的疾病领域。

在目前在研的siRNA药物中,布局适应症已经从过去的罕见病向重大慢性病及神经疾病领域延伸,糖脂代谢、心血管相关疾病为主要应用领域,两者占到在研siRNA管线的64%。肾相关代谢疾病例如高尿酸等仅次其后,CNS疾病例如阿尔兹海默症、帕金森病也是布局方向之一。另外已经有企业尝试siRNA在癌症疫苗领域的研究。

全球小核酸药物市场竞争格局高度集中,Alnylam、Ionis、Sarepta三大海外巨头掌控着全球95%的市场份额。中国企业多维度加速破局。一方面,企业间合作加快:瑞博生物与勃林格殷格翰合作开发肝病药物,交易额超过20亿美元;舶望制药与诺华的合作金额更是高达41.65亿美元,成为中国生物科技公司最大海外授权交易之一。另一方面,本土企业通过整合国内供应链,借助CDMO平台(如药明康德)以及实现上游原料国产化(如亚磷酰胺单体),有效降低成本,提升国际竞争力。

中金企信国际咨询致力于“为政府部门、企事业单位及国内外各领域企业战略决策、产业规划、市场地位&市场占有率研究、进入性研究、市场调查、行研报告、数据分析、项目可行性&商业计划书、行业研究等提供全套解决方案”的专业咨询顾问机构。拥有“专业自建团队、自建数据库、各领域顾问团队、官方与三方数据渠道等”16年咨询平台10万+例各类项目经验优势,是国内领先的多元化咨询服务提供商之一。

中金企信自建数据库并搭建全路径数据矩阵,具备全球范围各领域线上/线下约80亿条数据处理及背书能力。涉及900+行业统计/调研数据;5000万+细分产品数据;450+项三方商业数据资源;1.5亿+国际贸易数据;20W+各领域企业监测数据;2.5亿+销售数据等多位一体的完整数据源。

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